Para los que bancan lo que hizo el gobierno usando en la población un producto biológico sin aprobación (la Sputnik V) con el argumento de que es una “situación especial” déjenme contarles a qué me dedico así entienden por qué creo que está muy mal de todos modos (Abro hilo)
Soy neurólogo y me especializo en enfermedades congénitas neurometabólicas. Son enfermedades poco frecuentes y generalmente muy graves, neurodegenerativas, que comienzan a cualquier edad pero sobre todo en la infancia.
Además soy investigador clínico en un centro académico de prestigio y participamos en estudios para probar tratamientos nuevos en enfermedades que no tienen ningún tratamiento efectivo hasta la fecha
No se si los que me leen tienen idea del tipo de enfermedades de las que hablo: son enfermedades donde niños de cualquier edad comienzan a perder pautas madurativas, hacen regresiones hasta la discapacidad total o la muerte sin que podamos evitarlo.
Les aseguro, porque convivo con esa realidad hace años, que no debe haber cosa más dramática en la experiencia humana que ser padre o madre y recibir un diagnóstico de estos en un hijo/a
De qué enfermedades les hablo? Los nombres propios son muchos pero para citar grupos como referencia hablo por ejemplo de las enfermedades mitocondriales, las leucodistrofias, las gangliosidosis, las mucopolisacaridosis, las lipofucsinosis etc
En su desesperación muchas familias ponen su fe en tratamientos alternativos y a veces caen en manos de inescrupulosos que roban su dinero además de no brindarle más que falsas esperanzas por un tiempo. No hay círculo del infierno del Dante suficientemente hondo para esos HdP
En las últimas dos décadas fui testigo (y parte activa) de algo que cuando empezaba me parecía de ciencia ficción. La aparición de tratamientos específicos para estas enfermedades genéticas que cambian la fatal historia natural
Para ayudar a un bebé que diagnostiqué de Pompe infantil (una enfermedad por acúmulo de glucógeno muscular que mataba a los lactantes en pocos meses) me inicié en la investigación clínica hace casi 20 años. Entré en el trial de la que luego fue la única terapia aprobada hasta hoy
Luego traje a Argentina varios estudios más para enfermedades de este tipo, fui y soy PI (Principal Investigator) de varios trials para enfermedades raras. Aprendí mucho sobre la rigurosidad de la investigación en humanos. Rigurosidad que padezco. Mucho esfuerzo sí, del que vale
Con mi centro hace unos años logramos la aprobación por primera vez para un estudio Fase 1 en pediatria en Argentina. Fue para traer un tratamiento para una leucodistrofia (MLD) aunque luego el estudio cerró antes de que pudiéramos reclutar a nadie.
En el mundo en el que me muevo las familias están muy pendientes de los estudios clínicos que existen o que se planean para las enfermedades que les han tocado. Conocen de fases de investigación más que muchos médicos.
En mis conferencias para grupos de padres, y también para colegas, siempre digo que “los tiempos de la ciencia no son los de los padres”
Para las familias de chicos con enfermedades neurodegenerativas siempre se está ante una emergencia. Siempre es una situación especial. Se les está muriendo el pibe y no hay tratamiento aprobado que detenga ese proceso.
Sin embargo tienen que esperar “los tiempos de la ciencia”. Si aparece un trial de un tratamiento nuevo y los criterios de inclusión no aplican para su hijo, no hay modo de que accedan a ese tratamiento experimental ni aunque le imploren al Papa o sean los primos de Bill Gates
A mi me ha tocado dar la cara demasiadas veces ante la desesperación de los padres de mis pacientes defendiendo (a mi pesar) esta rigurosidad de las fases de experimentación. Lo que torna esto inflexible es el principio de “primum non nocere” (primero no dañar)
Con qué cara a partir de ahora el ANMAT podría negar para estos pacientes con enfermedades progresivas, justamente desesperados, cualquier tratamiento que no ha terminado la fase 3? Cuando torcés las reglas una vez para uno, las torcés para todos.
En fin, lo que indigna, como siempre, es torcer las normas a medida, la politiquería por sobre la ley, la cosa turbia, la desinformación y encima la militancia ignorante detrás. Eso jode. La Sputnik ojalá sea segura y efectiva, y ojalá todos contemos con buenas vacunas pronto.
Nada más por esta noche. Perdón por la lata. Pueden seguir con MasterChef. Yo tengo varios mails por contestar todavía aunque empecé mis vacaciones.
